Terapia e Biologia della Leucemia Mieloide Cronica

Ambiti di ricerca:

Leucemia Mieloide Cronica (LMC)

Ricerca Clinica sulla LMC:

• disegno e conduzione di studi clinici sperimentali per valutare l'efficacia e la sicurezza degli inibitori delle tirosin-chinasi (imatinib, nilotinib, dasatinib, bosutinib, ponatinib, asciminib) nelle varie linee di terapia;
• sperimentazione di nuovi farmaci e di strategie terapeutiche innovative mirate alla sospensione del trattamento;
• ottimizzazione della terapia di seconda linea in relazione alla tollerabilità ed al profilo di rischio del paziente;
• analisi dei fattori prognostici;
• valutazione della qualità della vita dei pazienti affetti da LMC;
• creazione di registri o di studi osservazionali estesi per lo studio delle cause di resistenza e della LMC in fase avanzata.

L’Istituto “Seràgnoli” ha da molti anni un ruolo preminente all’interno del CML (Chronic Myeloid Leukemia) Working Party (WP) del GIMEMA (Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell’Adulto), con un contributo determinante nella stesura dei protocolli clinici di studio, nel reperimento dei fondi necessari, nel coordinamento dei Centri partecipanti e nell’analisi finale dei dati, con successiva presentazione e pubblicazione. Inoltre, l’Istituto collabora con numerosi Centri Ematologici europei nell’ambito del CML Working Party del network European LeukemiaNet (ELN) e del progetto EUropean Treatment and Outcome Study (EUTOS) for CML, frutto di una collaborazione tra ELN e Novartis Oncology Europe.

Il gruppo di ricerca organizza eventi scientifici a livello nazionale e internazionale, prende parte alla direzione di organi nazionali ed è coinvolto attivamente nella definizione di linee guida e raccomandazioni nazionali e internazionali sulla LMC. Inoltre, conduce numerosi studi clinici prospettici investigator-initiated o company-sponsored di fase I-II-III o osservazionali condotti in accordo con le linee guida ICH-GCP, oltre ad alcuni studi retrospettivi, e ha un coinvolgimento attivo in progetti di ricerca finanziati (PRIN, FIRB, AIL, AIRC).

Ricerca Traslazionale sulla LMC:

• studio della biologia della cellula staminale leucemica con particolare riferimento ai pathways che alimentano la resistenza alla terapia;
• studi genomici e funzionali sui meccanismi di progressione della malattia dalla fase cronica alla fase blastica;
• ottimizzazione di nuove tecnologie ‘high throughput’ (NGS, digital PCR) per il monitoraggio della risposta molecolare e l’identificazione di mutazioni che conferiscono resistenza al trattamento con inibitori delle tirosin-chinasi

Collaborazioni:

Il gruppo di ricerca clinica è composto da:

Fausto Castagnetti, professore di II fascia, dirigente medico

Gabriele Gugliotta, dirigente medico

Miriam Iezza,  specializzanda

Michela Zanfagna, assegnista di ricerca

Il gruppo di ricerca biologico-traslazionale è composto da:

Simona Soverini, ricercatore universitario a tempo indeterminato

Emanuela Ottaviani, dirigente biologo

Manuela Mancini, contrattista

Sara De Santis, dottoranda

Cecilia Monaldi, dottoranda

Claudia Venturi, assegnista di ricerca